제니퍼 다우드나: 크리스퍼 치료제, 수십억 달러 시장의 미래
유전자 편집 기술인 CRISPR는 이미 난치 질환에 혁신적인 치료법을 제시하며 막대한 가능성을 보여주고 있습니다. 2023년 말에는 첫 CRISPR 치료제가 미국 FDA 승인을 받았고, 그 첫 사례들이 긍정적으로 나타나고 있습니다. 그러나 대중적 확산, 기술적·규제적 장벽, 투자 심리 회복 등 아직 넘어야 할 관문도 분명합니다.
1. 크리스퍼의 의료 혁명: 첫 승인의 의미
2023년, 미국 FDA는 최초의 CRISPR 치료제를 공식 승인했습니다. 이 획기적인 치료법은 오랜 시간 치료법이 없었던 겸상적혈구병 환자들에게 새로운 희망을 안겼습니다. 빅토리아 그레이는 그 첫 번째 환자로 치료를 받게 되었는데, 그녀에 대해 다우드나는 이렇게 이야기합니다:
"빅토리아 그레이와 대화를 나눴는데, 환자들은 이 치료를 통해 삶의 궤적이 완전히 긍정적으로 바뀌어요. 정말 놀라운 일이죠."
이후 몇 달 뒤, 드물게 태어난 신생아가 세계 최초로 맞춤형 CRISPR 치료를 받은 사례도 나왔습니다. 딱 6개월 만에 치료제가 개발되어, 해당 아기는 이미 세 번의 투여를 마치고 건강하게 성장하고 있습니다. 이 모든 성과에는 다우드나가 이끄는 Innovative Genomics Institute의 과학자들도 참여했습니다.
하지만 희망적인 뉴스에도 불구하고, 첫 치료제의 실제 보급은 매우 더디게 진행되고 있습니다. 몇몇 센터에서만 한정적으로 치료가 가능하고, 생산·투여 과정의 복잡성과, 환자에게 필수적인 화학요법 때문에 실제 활용은 느리고 제한적입니다. 이런 상황에 대해 다우드나는 기대와 현실, 두 가지 측면을 모두 짚습니다.
2. 임상 개발 파이프라인과 최신 연구 동향
다우드나와 함께 일하는 전 세계 과학자들은 크리스퍼를 활용한 유전자 치료의 발전을 이어가고 있습니다. 그녀가 공동 창립한 Intellia Therapeutics는 CRISPR로 간 질환을 치료하기 위한 3상 임상 실험을 진행 중인데, 단 한 번의 주사로 효과를 입증했습니다.
"그 팀이 한 번의 주사로 효과적인 인체 내 유전자 편집을 보여준 건, 이 분야의 진짜 이정표에요. 앞으로 거의 모든 크리스퍼 치료의 미래 방향이 될 겁니다."
또 다른 회사인 CRISPR Therapeutics는, 최근 초기 임상에서 나쁜 콜레스테롤과 중성지방을 80%나 줄일 수 있음을 보여주었습니다.
3. 앞으로 10년을 바꿀 크리스퍼 기술
초기에는 유전자가 하나만 변이된 희귀 질환(예: 겸상적혈구병) 치료에 집중됐지만, 이제는 심혈관계 질환처럼 흔한 질병 예방에도 연구가 확대되고 있습니다. 그러나 최대 난관은 "유전자 가위"를 어떻게 목표 세포에 정확히 전달하느냐입니다.
"이 문제를 많은 사람들이 인식하고 있어요. 실험실과 기업에서 수많은 아이디어와 진전이 나오고 있습니다. 밤새 해결될 일은 아니겠지만, 몇 년 안에 실질적인 성과가 나올 것이라 확신합니다."
이외에도 다양한 장애물이 남아있다는 점도 분명히 밝힙니다.
4. 규제와 시장 진입: 혁신을 가로막는 허들
현재 약 7,000개 이상의 희귀 질환이 있지만, 환자 수가 적다는 이유로 제약사들은 쉽게 투자하지 않습니다. 그러나 플랫폼 접근법—즉, CRISPR 기반으로 다양한 변이 치료제를 맞춤형으로 신속하게 개발하는 방식—을 도입하면 비용 감소 및 시장 진입이 빨라질 수 있습니다.
"규제환경을 개혁하고, 크리스퍼 플랫폼 지정이 이뤄져 진입 장벽이 줄어들면 시장이 열릴 겁니다."
다우드나의 연구팀도 이런 환경 조성을 위해 적극적으로 노력 중입니다.
5. 투자 심리와 시장의 회복 시점
현재 유전자 편집 기업들의 주가는 지나치게 저평가됐습니다. 혁신 기술에 대한 과도한 기대와 급격한 실망이 반복되는 전형적인 현상입니다.
"지금은 붐이 식고 현실적인 어려움 때문에 투자가 줄어든 상태에요. 하지만 환자 니즈를 충족시키는 대형 시장이 나타나면 분위기가 다시 바뀔 수밖에 없습니다."
RNAi라는 다른 혁신 분야도 투자자들이 실망을 딛고 결국은 대박 신약으로 성공한 전례를 들며, 곧 CRISPR 기반 블록버스터 신약 역시 출현할 가능성이 높다고 강조합니다. 특히 종양, 자가면역 질환을 겨냥한 인체 내 T세포 치료제가 그 유망주입니다.
"데이터가 너무 좋거든요. 모든 회사가 성공하진 못하겠지만, 일부가 성공할 때 수십억 달러 시장이 열립니다."
6. 농업에서의 거대한 혁신 잠재력
의료를 넘어, 다우드나는 농업 분야에서도 크리스퍼의 파급 효과가 클 것이라고 확신합니다.
예를 들어, 소의 대사 유전자 편집으로 메탄 배출을 줄이면서 우유·고기 생산량도 높이는 프로젝트가 진행 중입니다. 또, 가뭄에 강한 벼를 만들기 위한 연구도 활발합니다.
"앞으로 5~10년은 농업 유전공학의 엄청나게 흥미로운 시기가 될 거예요. 전통 육종으로는 수십 년 걸릴 유익한 변화를 단숨에 이뤄낼 수 있으니까요."
여기서 유전자 편집 작물은 GMO(유전자변형생물)와 다릅니다. 외부 유전자를 넣지 않고 자체 유전자를 아주 정밀하게 바꾸는 것이라, 미국 농무부는 자연 교차로도 가능한 유전자 편집은 GMO 규제에서 제외하고 있습니다.
"규제가 과학과 안전성에 기반해야 하고, 안전하다는 게 분명한 기술은 금지하면 안 됩니다. 앞으로 맞이할 미래를 위해서라도요."
7. 기초과학의 역할과 국제 협업의 중요성
마지막으로, 다우드나는 기초과학과 국제 협력이야말로 진짜 혁신의 힘임을 강조합니다.
CRISPR 역시 미국, 프랑스, 스페인 등 여러 국가 연구진의 순수 호기심에서 시작된 연구와 긴밀한 협력 끝에 탄생한 사례입니다.
"사람들은 '암, 심장병, 치매를 직접 고칠 수 있냐'고 묻지만, 이런 연구들은 단독으로만 이뤄질 수 없어요. 실제로 뭔가 연결되지 않은 것 같아도, 깊이 파다 보면 다 연결되어 있습니다. CRISPR의 역사도 바로 그거예요."
이 흥미진진한 이야기는 이제 막 시작된 셈입니다.
마무리
CRISPR 유전자 편집은 의료·농업·생명과학 전반에 혁신을 불러오고 있습니다. 효과와 안전성이 입증된 만큼, 기술적·제도적 장애물만 넘어선다면 곧 세상을 바꿀 수십억 달러 시장이 열릴 것입니다. 그리고 그 여정엔 꾸준한 기초연구와 국제 협력이 반드시 필요하다는 점을 잊지 말아야 합니다. 앞으로 펼쳐질 CRISPR의 미래가 기대됩니다! 🚀